中枢神经系统（Central Nervous System，CNS）肿瘤是儿童最为常见的肿瘤之一，其发病率仅次于白血病，常见包括星形细胞瘤、颅咽管瘤、髓母细胞瘤和生殖细胞瘤。微小RNA（MicroRNAs，miRNAs）是一类长度大约为19~25个核苷酸的内源性非编码小RNA，其在转录后基因表达的调控中起重要作用。研究表明，miRNAs的异常表达和儿童CNS恶性肿瘤的发生发展有着密切的关系。因此，本文就miRNAs与儿童CNS恶性肿瘤发生发展的机制，及其作为新的肿瘤标志物及潜在治疗靶点的研究现状做一综述。