脊髓小脑性共济失调（SCA）是一组常染色体显性遗传的，以进行性神经退行性变为特征的遗传异质性疾病，主要表现为进行性小脑共济失调，可严重影响患者生活质量，目前缺乏足够有效的治疗方案。干细胞具多项分化潜能，研究表明移植干细胞可分化并替代相应受损细胞，重建神经元回路，并发挥非特异性营养作用，以此达到抑制神经变性，促进神经再生的目的。本篇综述旨在系统阐述SCA干细胞治疗的进展及仍需面临的挑战。