帕金森病是一种中枢神经变性疾病,除了目前的基本药物治疗外,胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)是黑质纹状体系统中重要的靶源性神经营养因子,被作为一种新的治疗药物备受学术界关注。近年来,国内外相继开展了大量GDNF治疗帕金森病的动物实验和临床研究,取得了一定的进展,更多的临床实验有待进一步开展。如何通过采用安全恰当的给药途径及方式,既能使GDNF在体内持续高效稳定地发挥作用,又能将不良反应降到最低,是未来研究GDNF治疗帕金森病的努力方向。